AI大模型赋能药物研发：破解“双十困局”的跨界革命
本文作者｜罗小罗团队·市场组
想象一下，如果你要在一片无边无际的沙漠里找一粒特定的沙子——这粒沙子得刚好能打开某扇门，还得保证没有副作用，你需要用手一点点扒开沙子，每次只能检查一小捧，而且每检查一次就要等上几个月，花掉上百万。
这听起来像天方夜谭，但却是传统药物研发的真实写照：一款新药平均要花10年时间、投入10亿美元，最终成功率却只有1%，行业里把这种困境称为“双十困局”。
直到近几年，一批手握AI技术的“跨界玩家”闯进了这片沙漠——腾讯、百度、字节跳动这些我们熟悉的互联网大厂，带着算法、算力和大数据能力，给药物研发装上了“卫星导航”和“智能筛选仪”。
2025年的两个重磅消息尤其振奋：中国电信联合拜耳、恒瑞等药企推出“AI药物研发公共服务平台”，字节跳动的PXDesign系统在蛋白质靶点实验中，命中率比国际先进方法提升了2-6倍。
这些突破不再是实验室里的概念，而是正在改写制药规则的真实力量。
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一、AI制药的核心逻辑
传统药物研发的困境，本质上是“信息过载”与“效率低下”的矛盾。
比如要找一个能对抗肿瘤的“药物分子”，科学家得先在数万种蛋白质里找到“靶点”（相当于疾病的“钥匙孔”），再设计上百万种分子去“试钥匙”，最后还要在动物和人身上验证安全性——每一步都像在黑暗里摸索。
AI制药的核心突破，就是用“数据驱动”替代“经验试错”，把这个过程从“盲人摸象”变成“拿着地图找路”。
第一步是“精准找靶点”
传统找靶点靠文献和实验推测，就像凭记忆找沙漠里的路标；AI则会把全球公开的基因数据、疾病样本数据“喂”给大模型。
比如百度百图生科的xTrimo V3模型，用2100亿参数构建了一个“生命科学数据库”，能从复杂的生物信号里揪出“真正能控制疾病”的靶点。
这就像给医生装了一台“生物显微镜”，以前要花3年找的靶点，现在几个月就能锁定。
第二步是“定制分子”
找到靶点后，需要设计能精准结合的“药物分子”——传统方法是在实验室里合成上千种分子逐一测试，成本高还耗时间；AI则会用“生成式模型”直接“画”出符合要求的分子结构。
比如腾讯的“云深智药”平台，能把小分子筛选周期从数月压缩到几天，就像用3D打印机定制钥匙，不仅能匹配钥匙孔，还能提前避开“容易卡壳”（有副作用）的设计。
第三步是“临床预测”
就算分子在实验室里有效，进入人体临床试验后仍有70%的概率失败——AI能提前模拟药物在人体内的反应，比如预测药物会不会被肝脏代谢掉，会不会和其他药物冲突。
字节跳动的AIDD团队就靠这种模拟，在肿瘤、神经疾病领域筛选出多个“潜力候选分子”，直接推动它们进入临床申报阶段，相当于给药物加了一道“预审关”。
二、从实验室到病床：AI制药的真实“成绩单”
判断AI制药是不是“噱头”，最终要看它能不能真正帮到患者。
近几年，越来越多的实验数据和临床结果，正在给这个问题一个明确的答案——这些案例不仅证明了AI的能力，更展现了跨界玩家的独特价值。
最有说服力的是“全球首款进入II期临床的AI药物”Rentosertib（ISM001-055）。
2025年6月，英矽智能公布了它的IIa期数据：71名特发性肺纤维化（IPF）患者参与试验，每天服用60mg剂量的患者，肺活量平均提升了98.4毫升，而服用安慰剂的患者肺活量反而下降了20.3毫升。
这个对比有多重要？
IPF是一种会逐渐“硬化”肺部的绝症，传统治疗只能延缓恶化，而AI设计的药物第一次实现了“让肺功能逆转”。
更关键的是，这款药从靶点发现到进入II期临床，只用了4年时间，成本不到传统研发的1/3——这正是AI破解“双十困局”的鲜活证明。
在“效率突破”上，字节跳动的PXDesign系统给出了另一份答卷。
蛋白质是药物研发的核心靶点，但要找到能结合蛋白质的“小分子”非常难。
PXDesign在6个不同蛋白质靶点的实验中，有5个靶点的“纳摩尔级结合物命中率”达到20%-73%，比国际上常用的AlphaProteo方法提升了2-6倍。
简单说，以前筛选1000个分子才能找到1个有效候选，现在找20个就能有1个达标——这种效率提升，直接让“罕见病药物研发”从“不划算”变成了“有可能”，因为罕见病患者少，传统研发成本太高，而AI能把成本降下来。
大厂的跨界优势还体现在“生态能力”上。
百度的百图生科不仅自己研发模型，还把技术开放给300多家用户，累计拿到超过20亿美元的订单，其中就包括赛诺菲的10亿美元大单——这说明AI制药不再是“单打独斗”，而是能融入传统药企的研发链条。
腾讯则通过“自研平台+投资”的模式，把晶泰科技、英矽智能等企业串联起来，形成“数据-算力-场景”的闭环，就像搭建了一个“AI制药生态圈”，让不同环节的优势互补。
三、不止于“快”：AI制药的未来想象
AI制药的价值，远不止“缩短时间、降低成本”这么简单。
它正在重新定义“药物研发”的边界，甚至可能改变我们对“疾病治疗”的认知——这种改变，正在从当下的实验室延伸到未来的医院。
在具体疾病领域，AI已经开始解决“以前解决不了的问题”。
比如肿瘤治疗，传统化疗“杀敌一千自损八百”，因为药物无法精准区分癌细胞和正常细胞；而AI能通过分析肿瘤的基因突变特征，设计“只针对癌细胞靶点”的分子，比如百图生科正在研发的肿瘤药物，能精准识别癌细胞表面的特殊蛋白，对正常细胞几乎没有影响。
在神经疾病领域，比如阿尔茨海默病，以前因为找不到明确靶点，研发屡屡失败，而AI通过分析大量患者的脑脊液数据，已经发现了多个潜在靶点，其中一个靶点的药物已经进入临床前阶段——这意味着，困扰人类几十年的“老年痴呆”，可能在AI的帮助下迎来突破。
未来的AI制药，还会走向“更智能的协同”。
百度计划未来三年把xTrimo V3模型的参数进一步扩展，加入代谢组学、微生物组等数据，实现“从分子到生态系统”的全链条建模——简单说，AI不仅能设计药物，还能预测药物在人体内的“整体影响”，比如会不会改变肠道菌群，会不会影响新陈代谢，这能进一步降低临床失败率。
华为的“盘古药物分子大模型”则在探索“跨物种预测”，比如在猴子身上的实验数据，能通过AI精准换算成人类的反应，减少不必要的动物实验，同时提高临床安全性。
更长远来看，AI制药会推动“精准医疗”的普及。
现在的药物都是“一刀切”，比如同一种降压药，对有些人有效，对有些人无效；而AI能根据每个人的基因、生活习惯、环境数据，设计“个性化药物”。
比如一个肺癌患者，AI能分析他的肿瘤基因突变类型，定制只适合他的药物剂量和配方——这种“一人一药”的模式，以前因为成本太高无法实现，而AI能把定制化的成本降下来，让精准医疗从“高端选项”变成“常规服务”。
结语
从腾讯、百度的早期布局，到字节跳动、中国电信的后来居上，这些跨界玩家带来的不只是技术，更是一种“用新思维解决老问题”的勇气。
当然，我们也要清醒地看到，AI制药不是“魔法”——它依然需要科学家的专业判断，需要严格的临床验证，需要时间去打磨。
行业里既有10亿美元的融资，也有企业破产、管线失败的案例。但正是这种“冰与火”的碰撞，说明AI制药正在从“幻想”走向“务实”。
或许在未来某一天，当我们拿到医生开的药时，背后不仅有药企的努力，还有AI模型的计算、大数据的支撑——而那一天，距离我们破解“双十困局”，让更多患者用得起、用得上好药的目标，就又近了一步。
参考资料
本文核心数据与案例来源于《AI制药，十年浮沉》（亿欧网）、《当AI制药企业开始抱团取暖》（氨基观察）、《AI制药2024成绩单：亏损、裁员、并购、转型，谁在逆势突围？》（智药局）及国内大厂公开技术报告。