临床试验中安全性估计策略与应用

1. 安全性估计概述

1.1 安全性估计的定义与重要性

1.1.1 安全性估计的定义

• 安全性估计旨在准确评估药物或干预措施的安全性特征，涵盖不良事件的发生率、严重程度及与治疗的因果关系等关键要素。

• 依据 ICH E9(R1) 指南，需明确定义目标人群、伴发事件处理方式及分析策略，为药物安全性评估提供科学依据。

1.1.2 重要性

• 准确的安全性估计是药物研发的关键环节，有助于识别潜在风险，保障患者安全。

• 对监管决策、临床实践及药物市场推广具有深远影响，是药物全生命周期管理的重要组成部分。

1.1.3 目标人群与伴发事件处理

• 目标人群的界定直接影响安全性估计的准确性和适用性，需根据研究目的和药物特性精准确定。

• 伴发事件的处理方式多样，如停药或使用其他药物，需合理选择以减少偏倚，确保结果的可靠性。

2. 常用安全性估计策略

2.1 基于治疗接受情况的策略

2.1.1 定义与适用场景

• 定义：纳入所有至少接受过一次治疗的患者，无论是否完成治疗或发生伴发事件。

• 适用场景：全面评估药物暴露后的潜在安全风险，适用于需要广泛了解药物安全性的研究。

2.1.2 优点与缺点

• 优点：反映真实世界中患者可能经历的全部安全性风险，为临床实践提供全面参考。

• 缺点：可能包含与药物无关的事件，如疾病进展导致的不良事件，影响结果的准确性。