Safety Estimands与Efficacy Estimands的差异剖析

1. 研究目标差异

1.1 安全性估计目标

1.1.1 关注潜在风险

• 安全性估计目标着重于治疗可能引发的不良事件（AE）、严重不良事件（SAE）或实验室指标异常，如化疗药物导致中性粒细胞减少症的发生率，这些指标直接关联到患者治疗过程中的健康风险。

• 这些潜在风险的评估对于确保治疗的安全性至关重要，能够帮助医疗专业人员及时发现并处理可能对患者造成伤害的情况，从而保障患者的治疗安全。

1.2 有效性估计目标

1.2.1 评估预期疗效

• 有效性估计目标旨在评估治疗在理想条件下的预期疗效，如症状缓解、生存期延长或疾病进展延缓，例如新药使肿瘤体积缩小的比例，这些指标反映了治疗对疾病的实际改善效果。

• 这种评估有助于确定治疗方案在临床实践中的潜在价值，为医疗决策提供关键依据，以选择最有效的治疗手段。

2. 目标人群差异

2.1 安全性估计目标

2.1.1 基于安全人群

• 安全性估计目标通常基于“安全人群”（Safety Population），即所有接受过至少一次治疗的患者，包括中途退出者，以全面捕捉治疗可能带来的风险，确保对所有暴露于治疗的患者进行风险评估。

• 这种全面性确保了即使患者未完成整个治疗过程，其在治疗期间所面临的风险也能被纳入考量，从而提供更全面的风险评估。

2.2 有效性估计目标

2.2.1 基于特定人群

• 有效性估计目标可能基于“符合方案集”（Per-Protocol Setÿ